Uma droga revolucionária que pode tratar uma doença rara e devastadora é proibitivamente cara. Mas um estado tem um plano para pagar seu preço potencial de US $ 5 milhões.


Nos últimos anos, nenhum tratamento estava disponível para a doença rara e devastadora conhecida como atrofia muscular espinhal.

Agora, em questão de meses, uma terapia experimental única para tratar da causa genética subjacente à doença poderia tratar o distúrbio. Primeiro, porém, alguém tem que pagar pelo seu potencial preço multimilionário.

Um novo esforço está em andamento em Massachusetts para descobrir como fazer isso. A ideia é permitir que as seguradoras de saúde paguem pelo tratamento durante vários anos. Se for bem-sucedida, os organizadores esperam que ela se torne um modelo viável para os EUA.

A unidade de AveXis da Novartis, que faz a terapia genética, Zolgensma, e sugeriu um preço de até US $ 5 milhões poderia ser apropriado, está em negociações para participar. O Business Insider é o primeiro a relatar o plano e o interesse da AveXis da Novartis.

Os americanos pagam há muito tempo por itens caros como casas e carros de maneira semelhante. Mas o plano – se for finalizado – marcaria uma das primeiras abordagens desse tipo para um remédio. E a Novartis só receberia cada pagamento se o tratamento fosse efetivo.

Pagando por drogas em um plano de parcelamento

"Pense nisso como um plano de parcelamento que é então vinculado a quão bem a terapia funciona. Isso seria um empréstimo de carro, mas você ainda tem que ver se o carro está indo para o trabalho", Mark Trusheim, diretor estratégico do MIT Center for Programa NEWDIGS da Biomedical Innovation, disse à Business Insider.

NEWDIGS reúne organizações para discutir como o sistema de saúde dos EUA será capaz de pagar por curas caras, e a iniciativa de Massachusetts resultou disso, disse Trusheim.

Esse trabalho tornou-se cada vez mais importante à medida que mais terapias gênicas possam se tornar disponíveis nos próximos anos para diferentes doenças, de acordo com especialistas entrevistados para esta história. As terapias genéticas são tipicamente administradas em um único tratamento e podem ter etiquetas de preços muito altas em comparação com outros tipos de produtos farmacêuticos. Isso poderia impor custos enormes e desafios para um sistema de saúde despreparado

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Fazendo o impensável, a um preço excepcional

A terapia gênica é uma tecnologia de ponta com o potencial de curar doenças, mexendo com o material genético do corpo. As farmacêuticas citaram o valor que esses novos produtos poderiam trazer aos pacientes e ao sistema médico para justificar seus altos preços.

A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara que afeta o movimento muscular em crianças e é a principal causa genética de mortalidade em lactentes.

Estima-se que cerca de 10.000 a 25.000 indivíduos nos EUA tenham SMA, de acordo com a SMA Foundation. Mas muito menos indivíduos provavelmente seriam tratados com Zolgensma, pois acredita-se que apenas recém-nascidos seriam elegíveis.

Em Massachusetts, apenas uma ou duas dúzias de pacientes são esperadas a cada ano, no máximo, segundo Trusheim. A decisão de aprovação dos EUA, Zolgensma, é esperada para maio, e a Novartis provavelmente não divulgará um preço preciso até então.

Um grupo independente que avalia o preço dos medicamentos disse que o tratamento poderia valer entre US $ 1,6 milhão e US $ 5 milhões, disse o CEO da Novartis Pharmaceuticals, Paul Hudson, ao Business Insider nesta semana, observando que o custo dos ventiladores e outra terapia cara para as doenças raras período de um ano foram, no total, comparáveis.

A AveXis planeja explorar formas “criativas” de receber o pagamento pelo seu novo tratamento

Hudson lidera o negócio que supervisiona a terapia genética SMA da AveXis. A AveXis não comentou especificamente sobre sua participação no programa de Massachusetts, mas disse em um comunicado que as terapias genéticas exigem novas abordagens no sistema de saúde dos EUA.

"Nosso objetivo é garantir que os pacientes tenham acesso a essa terapia, para que possamos fazer uma diferença significativa em suas vidas", disse o comunicado da AveXis. "Estamos trabalhando em estreita colaboração com os pagadores para garantir que estabelecemos preços adequados refletindo o valor da terapia genética e exploremos opções criativas para os pagadores, incluindo opções de pagamento parcelado, bem como acordos baseados em resultados."

Como o piloto de Massachusetts atualmente está, o preço da Zolgensma seria pago pelas seguradoras de saúde em cinco parcelas anuais, distribuídas ao longo de quatro anos. É semelhante a um plano revelado pela biotecnologia Bluebird Bio no início desta semana, disse Trusheim, do MIT.

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O programa está começando com o produto Novartis, mas pretende adicionar outras terapias gênicas ao longo do tempo. Muitas, mas não todas, as seguradoras de saúde em Massachusetts estão envolvidas nas discussões, disse Trusheim, e outras podem eventualmente se unir. Seus organizadores esperam lançá-lo neste verão e acreditam que enfrentaram muitos dos desafios deste tipo de abordagem.

'Não devemos deixar que o custo atrapalhe'

Um desafio crucial para esses tipos de planos de prestação é o que acontece quando os pacientes mudam de saúde. Nesse caso, as seguradoras que pretendem participar do teste-piloto de Massachusetts concordaram em retirar os pagamentos restantes deixados no plano de parcelamento.

"Se você acredita que é provável que isso mude a vida das pessoas que precisam deles, então não devemos deixar os custos atrapalhar", disse Michael Sherman, diretor médico da seguradora de saúde sem fins lucrativos Harvard Pilgrim. Insider. Se o programa decolar, Harvard Pilgrim pretende fazer parte disso, disse ele.

Os planejadores ainda estão trabalhando em outros detalhes. Por exemplo, embora a estrutura de pagamento e as métricas de desempenho para a terapia gênica sejam as mesmas entre as seguradoras, cada plano de saúde individual negociaria seu próprio preço para a Zolgensma.

As seguradoras também terão que trabalhar com a Novartis, o que acontece se um paciente se mudar para outro estado. Isso pode incluir continuar a fazer os pagamentos ou, potencialmente, efetuar um pagamento único de saída.

Outro desafio é uma exigência legal de que o programa Medicaid do governo obtenha o "melhor preço" de um medicamento. Isso poderia complicar esse tipo de plano de parcelamento, já que um tratamento fracassado no qual apenas uma parcela é paga poderia ser interpretado como uma violação da garantia de "melhor preço".

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Como a atrofia muscular espinhal é tão rara, as seguradoras de saúde não expressaram preocupação sobre o preço do Zolgensma especificamente, disse Hudson ao Business Insider nesta semana. Em vez disso, eles gostariam da flexibilidade de pagar em parcelas, se necessário, de acordo com Hudson.

"O que eles não estão dizendo é: 'Estamos preocupados com o preço'." O que eles estão dizendo é: "Podemos ter preocupações sobre a realização de pagamentos", disse Hudson.

Reportagem adicional de Lydia Ramsey

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